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Reaktivierung von fötalem Hämoglobin bei Patienten mit Hämoglobinopathie.

Hämoglobinopathien sind eine der häufigsten genetisch bedingten Erkrankungen weltweit. Bei diesen Erbkrankheiten ist die Struktur, Funktion oder Bildung von Hämoglobin gestört, so dass der Sauerstofftransport im Blut eingeschränkt ist. Heute gibt es für die Erkrankung mit Ausnahme der Stammzelltransplantation keine wirksame Therapie, wobei diese nicht in jedem Fall erfolgversprechend ist. Mandy Boontanrart möchte dies ändern. Ihr therapeutischer Ansatz basiert auf Beobachtungen, wonach Hämoglobinopathie-Patienten mit erhöhtem fötalen Hämoglobin leichtere Krankheitssymptome aufweisen als die meisten anderen, bei denen es nach der Geburt stark abnimmt. Mandy Boontanrart nutzt dabei die CRISPR/Cas9-Gen-Editierungs-Methode, um eine Reaktivierung von fötalem Hämoglobin zu erzielen.

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