Ariya Bio

Reaktivierung von fötalem Hämoglobin bei Patienten mit Hämoglobinopathie

Hämoglobinopathien sind eine der häufigsten genetisch bedingten Erkrankungen weltweit. Bei diesen Erbkrankheiten ist die Struktur, Funktion oder Bildung von Hämoglobin gestört, so dass der Sauerstofftransport im Blut eingeschränkt ist. Heute gibt es für die Erkrankung mit Ausnahme der Stammzelltransplantation keine wirksame Therapie, wobei diese nicht in jedem Fall erfolgversprechend ist. Pioneer Fellow Mandy Boontanrart möchte dies ändern. Ihr therapeutischer Ansatz basiert auf Beobachtungen, wonach Hämoglobinopathie-Patienten mit erhöhtem fötalen Hämoglobin leichtere Krankheitssymptome aufweisen als die meisten anderen, bei denen es nach der Geburt stark abnimmt. Mandy Boontanrart nutzt dabei die CRISPR/Cas9-Gen-Editierungs-Methode, um eine Reaktivierung von fötalem Hämoglobin zu erzielen. Mehr lesen

Update 2025: Ariya Bio wird künftig unter dem Namen Immitra Bio von Jan Nelis fortgeführt, der eine Plattform für Gentherapien entwickelt. Zur Website